Un nuevo fármaco para la leucemia mieloide aguda muestra resultados positivos en el primer ensayo clínico en humanos

La media de edad de los pacientes con LMA es de 70 años. Es una enfermedad que presenta muy mal pronóstico para la mayoría de los pacientes, sobre todo aquellos que no pueden recibir tratamientos de poliquimioterapia intensivos y trasplante de médula ósea. Para estos pacientes, el tratamiento en los últimos años se basa en el uso de hipometilantes en monoterapia, con una tasa de respuestas inferior al 20% y de duración muy limitada.

La primera autora de este estudio es la doctora Olga Salamero, hematóloga en el Hospital UniversitariVall d'Hebron e investigadora del Grupo de Hematología Experimental del Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO). «El impacto de este estudio es que muestra que iadademstat es un nuevo compuesto, con un mecanismo de acción diferente de los citostáticos, que muestra un perfil de seguridad aceptable. Por lo tanto, supone una alternativa terapéutica potencial en el tratamiento combinado con otros fármacos para el tratamiento de pacientes con LMA», destaca.

En el estudio han participado 41 pacientes con LMA refractaria o recaída para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la actividad antileucémica preliminar del iadademstat. También han participado en el estudio la doctora Cecilia Carpio, de la unidad de ensayos clínicos del grupo de investigación , y el doctor Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Vall d'Hebron y del mismo grupo de investigación.

«Como es de esperar en los tratamientos de esta enfermedad, todos los pacientes presentaron algún efecto adverso en el curso del estudio, aunque la mayoría no se relacionaron con el fármaco y no se observó toxicidad extrahematológica destacable. Eso supone que el fármaco podría ser un buen candidato para combinar con otros fármacos activos en LMA que recientemente están saliendo», indica la doctora Salamero.

Un tratamiento eficaz y específico

Iadademstat, igual que han mostrado otros inhibidores de LSD1 en estudios preclínicos, interviene de mansera específica y potente sobre la acetilación del ADN y es capaz de inducir la diferenciación de las células tumorales. En este estudio se confirmaron estos mismos hallazgos por primera vez en pacientes afectados de LMA.

Uno de los pacientes participantes en el estudio consiguió la remisión completa. Controlar la enfermedad con monoterapia en situación de recaída y refractariedadno es un hecho esperable, ponen en valor a los responsables del estudio.

Y lo que es muy relevante en el estudio es que se ha demostrar una potente capacidad de inhibir la acetilación del ADN y la inducción de diferenciación en la mayoría de los pacientes, incluso con dosis inferiores a las fijadas. «Eso permite confirmar que el iadademstat podría tener un papel importante, una vez fijada la dosis segura y eficaz, en el tratamiento del LMA en combinación con otros fármacos, incluso en primera línea», recalcala primera autora del estudio, que añade: «Es un fármaco muy prometedor y ya ha empezado un ensayo clínico en fase II. Los resultados preliminares son esperanzadores».