Universitat de Barcelona

Interior de la Universitat de Barcelona.

Els àcids ribonucleics petits contribueixen al desenvolupament de la malaltia de Huntington

Segons un estudi de la UB, això permetrà dissenyar nous fàrmacs específics

Actualitzada 23/02/2021 a les 12:55

Un estudi de la Universitat de Barcelona (UB) ha identificat un tipus d'àcid ribonucleic (RNA) com a potencial diana terapèutica per al tractament de la malaltia de Huntington. Es tracta dels RNA petits o sRNA, molècules que no codifiquen proteïnes però tenen funcions importants en la regulació de l'expressió dels gens. Segons el nou treball, els sRNA participarien en el desenvolupament de la malaltia. Aquests resultats obren la porta a dissenyar nous fàrmacs específics per bloquejar l'activitat d'aquestes molècules intermediàries que ajuden a interpretar la informació continguda als gens. La malaltia de Huntington és un trastorn que s'inicia a l'edat adulta i comporta alteracions motores, cognitives i psiquiàtriques.

Els investigadors van aïllar sRNA del cervell de pacients amb malaltia de Huntington i també de persones no afectades per utilitzar-los com a referència comparativa. Després, van injectar aquestes molècules al cervell de ratolins normals i van analitzar si els ratolins desenvolupaven anomalies semblants a les de la malaltia humana.

Els resultats d'aquest experiment mostren que els sRNA de pacients amb la malaltia de Huntington són suficients per causar una patologia semblant en ratolins normals. Aquests resultats plantegen una nova visió sobre el paper dels diferents tipus d'sRNA en la progressió de la malaltia.

A més, aquestes molècules es podrien convertir en potencials biomarcadors de la malaltia, ja que, segons els investigadors, hi ha múltiples evidències que indiquen que els canvis d'expressió dels RNA succeeixen abans que els símptomes es manifestin. Aquests resultats també podrien tenir implicacions en el tractament d'altres malalties.

En el treball, publicat a la revista Acta Neuropathologica, també hi han col·laborat experts de l'Institut d'Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL), el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i el Centre Mèdic Universitari de Göttingen (Alemanya).

Temes relacionats