Desenvolupen un fàrmac eficaç per a un tipus de tumor gastrointestinal mortal

L'Hospital Vall d'Hebron de Barcelona ha participat en el desenvolupament del primer fàrmac efectiu en un subtipus de tumors avançats de l'estroma gastrointestinal (GIST, en les seves sigles en anglès), una malaltia òrfena de tractament i amb un pronòstic fatal de tot just un any de vida.

El fàrmac,el Avapritinib, ha estat testat en 56 pacients ambGISTi va reduir el tumor en 55 d'ells que tenien una mutació concreta del càncer, segons els resultats de l'estudi, que publica la revista 'TheLancetOncology'.

La importància d'aquest treball radica en el fet que, fins avui, aquests pacients no comptaven amb cap mena de tractament efectiu, i la seva supervivència era de tot just un any.

L'investigador principal de l'estudi és MichaelHeinrich, del OHSUKnightCancerInstitutede Portland (els EUA), mentre que l'únic investigador espanyol participant ha estatCésarSerrano, oncòleg de l'Hospital Vall d'Hebron i cap del Grup de RecercaTraslacionalen Sarcomes del Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO).

«Això suposa un pas més en el desenvolupament de la medicina de precisió en càncer. De nou hem aconseguit que una mutació concreta es converteixi en una diana terapèutica que ens ha permès desenvolupar un tractament efectiu», ha explicat Serrano.

Encara que aquest assaig està encaraen faseI, en el qual s'avalua la seva seguretat, els resultats tan positius que s'han obtingut conviden a l'optimisme.

«Aquest nou fàrmac ha estat aprovat recentment per l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) i es troba actualment en revisió per part de l'Agència Europea del Medicament (EMA). La seva aprovació per part de les autoritats sanitàries és una fita en oncologia, perquè es convertirà en el primer tractament per als pacients ambGISTque presentin aquesta mutació», segons Serrano.

ElGISTés un tipus de sarcoma, un tumor infreqüent, la qual cosa condiciona la dificultat de dur a terme estudis clínics i trobar fàrmacs actius.

Fins al 85% dels pacients ambGISTpresenten una mutacióoncogènicaen un receptortirosina cinasa, que pot ser en el genKITo enPDGFRA, per la qual cosa tots dos es van convertir en diana per a desenvolupar nous tractaments.

L'aparicióde imatiniba principis del segle XXI va revolucionar el tractament, ja que els pacients ambGISTmetastàticoirresecablevan passar de tenir un càncer uniformement letal a patir una malaltia manejable, amb respostes duradores i una millor supervivència general.

«No obstant això, els pacients amb la mutacióPDGFRAD842Vno es beneficiaven en absolut nid'imatinibni de posteriors inhibidorstirosina cinasaaprovats.Avapritinibha estat dissenyat per a atacar de manera potent i selectiva aquesta mutació concreta de resistència, i a la vista dels resultats d'aquest assaig és evident que funciona», ha detallat Serrano.

ElGISTés un tumor rar, ja que es creu que només representa entre un 1 i un 3% de tots els tumors malignes gastrointestinals.

Els pacients amb aquesta mutació són encara més escassos, ja que a penes arriben al 5% de tots els tumorsGIST, «però malgrat ser pocs, el desenvolupament d'un fàrmac per a ells era una necessitat, ja que ara mateix no comptaven amb cap alternativa i el seu pronòstic era desfavorable, amb una supervivència general de15mesos», ha indicat Serrano.

En l'estudi van participar 56 pacients ambGISTamb la mutacióPDGFRAD842V, i 55 d'ells van obtenir reducció tumoral, amb gairebé el 90% d'èxit en una resposta parcial o completa.

«Això és molt encoratjador si tenim en compte que el 96% dels pacients que van participar tenien malaltiametastàtica, i fins al 61%, malaltia clínicament avançada. Fins ara, l'experiència amb altres fàrmacs com imatinib, sunitinib i regorafenib –tots inhibidors de tipus 2– havia demostrat escassa o nul·la activitat en aquesta mena de pacients», ha conclòs Serrano.