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Los ácidos ribonucleicos pequeños contribuyen al desarrollo de la enfermedad de Huntington

Según un estudio de la UB, eso permitirá diseñar nuevos fármacos específicos

Actualizada 23/02/2021 a las 12:55

Un estudio de la Universitat de Barcelona (UB) ha identificado un tipo de ácido ribonucleico (RNA) como potencial diana terapéutica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Se trata del RNA pequeño o sRNA, moléculas que no codifican proteínas pero tienen funciones importantes en la regulación de la expresión de los genes. Según el nuevo trabajo, los sRNA participarían en el desarrollo de la enfermedad. Estos resultados abren la puerta a diseñar nuevos fármacos específicos para bloquear la actividad de estas moléculas intermediarias que ayudan a interpretar la información contenida en los genes. La enfermedad de Huntington es un trastorno que se inicia en la edad adulta y comporta alteraciones motores, cognitivas y psiquiátricas.
 
Los investigadores aislaron sRNA del cerebro de pacientes con enfermedad de Huntington y también de personas no afectadas para utilizarlos como referencia comparativa. Después, inyectaron estas moléculas en el cerebro de ratones normales y analizaron si los ratones desarrollaban anomalías parecidas a las de la enfermedad humana.


Los resultados de este experimento muestran que los sRNA de pacientes con la enfermedad de Huntington son suficientes para causar una patología parecida en ratones normales. Estos resultados plantean una nueva visión sobre el papel de los diferentes tipos de sRNA en la progresión de la enfermedad.

Además, estas moléculas se podrían convertir en potenciales biomarcadores de la enfermedad, ya que, según los investigadores, hay múltiples evidencias que indican que los cambios de expresión del RNA suceden antes de que los síntomas se manifiesten. Estos resultados también podrían tener implicaciones en el tratamiento de otras enfermedades.

En el trabajo, publicado en la revista Acta Neuropathologica, también han colaborado expertos del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Centro Médico Universitario de Göttingen (Alemania).
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