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Desarrollan un nanomedicamento más eficaz para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry

Se trata de una enfermedad crónica debilitante a causa de episodios recurrentes de dolor severo que son difíciles de controlar con analgésicos convencionales

Actualizada 26/02/2021 a las 14:12

Investigadores del proyecto europeo Smart4Fabry, coordinado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC) y con otras instituciones catalanas, han desarrollado un nanomedicamento para la enfermedad rara de Fabry, que podría llegar a los pacientes en los próximos años. El nuevo medicamento muestra más eficacia que los tratamientos autorizados hasta ahora y ayudará a reducir los costes y a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Se trata de una enfermedad crónica debilitante a causa de episodios recurrentes de dolor severo que son difíciles de controlar con analgésicos convencionales y que puede ser mortal a causa de la insuficiencia renal y complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares. El 28 de febrero es el Día Mundial de las Enfermedades Raras.
 
El avance de la nanomedicina abre nuevas posibilidades en el desarrollo de fármacos, como lo que se ha desarrollado recientemente para la enfermedad minoritaria de Fabry, que se calcula que afecta aproximadamente a 2,6 personas de cada 10.000 en la Unión Europea (UE).

El proyecto europeo Smart4Fabry llega de esta manera al final con uno de los mejores resultados esperados: la designación de un nuevo medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea y la posibilidad de avanzar en el tratamiento de Fabry. Esta designación permitirá avanzar en estudios clínicos y llegar a los hospitales en pocos años si el fármaco pasa todas las fases.

El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europa del Medicamento (EMA) ha considerado que los resultados del proyecto constituyen una ventaja clínicamente relevante con respecto a los tratamientos actuales. La designación de medicamento huérfano, además de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina respecto de los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, supone implicaciones importantes en la translación del nuevo producto terapéutico para favorecer su recorrido hasta llegar a los pacientes.

«Con esta designación hemos conseguido una gran consecución, no solamente para los pacientes de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnología», explica Nora Ventosa, investigadora del Centro de Investigación Biomédica en red del área temática de Bioenginyeria, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) y del ICMAB-CSIC, que ha coordinado el proyecto.

La designación como medicamento huérfano busca facilitar la llegada al mercado de tratamientos para enfermedades raras y conlleva varios incentivos, como la exclusividad del mercado, las reducciones de tarifas o un asesoramiento científico específico. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la Unión Europea y de los programas de los estados miembros.

El proyecto Smart4Fabry empezó en 2017 gracias a una financiación europea -del programa Horizon 2020- de 5,8 millones de euros. Su consecución ha sido posible gracias a la colaboración de varios grupos del CIBER-BBN en el ICMAB, el Instituto de Química Avanzada de Cataluña (IQAC-CSIC); la Vall d'Hebrón Instituto de Investigación (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB). Al consorcio del proyecto, lo forman centros de investigación y empresas de otros países.

Necesidad de nuevos tratamientos para la enfermedad
Esta enfermedad, también conocida como enfermedad de Anderson-Fabry, representa el trastorno de almacenaje lisosómico más frecuente. Es causada por una ausencia o deficiencia de la enzima α-galactosidasa A (BELLOTA). Los tratamientos actuales consisten en la administración intravenosa de la enzima BELLOTA, pero presentan una eficacia y una biodistribución limitadas.

El fármaco que se ha desarrollado ahora es una nueva nanoformulación de GLA (nanoGLA), que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. «El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada en comparación con los tratamientos de reemplazo enzimático autorizados. Se demuestra que la estrategia de aportación de la enzima GLA mediante una nanoliposoma inteligente en las células afectadas es altamente exitosa», indica Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsables de estudiar la eficacia del producto.
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